功效与样本量：研究开始前先定义多小算重要

样本量不是“越多越好”，也不能只由预算拍脑袋。设计时要把最小实际重要效应、噪声、第一类错误和漏检风险放进同一张账。

要分辨更小的效应，通常需要更多观测

功效是在某个具体效应下拒绝零假设的概率

\[ \operatorname{Power}(\theta) =P_\theta(\text{拒绝 }H_0) =1-\beta(\theta) \]

功效不是研究完成后给结果盖章的质量分。它是一个函数：真实效应不同，功效也不同。

flowchart LR
    A[最小重要效应] --> F[所需样本量]
    B[噪声大小] --> F
    C[显著性水平 α] --> F
    D[目标功效 1-β] --> F
    E[研究设计] --> F

最小实际重要效应（minimum effect of interest, MEOI）是“再小就不值得改变决策”的效应。它应来自业务、临床、政策或成本边界，不应从历史数据里挑一个好达到的数字。

例如新流程每单节省 0.2 秒在统计上可检出，却不足以抵消开发成本；那么 0.2 秒不该成为设计目标。

两组等样本量、共同标准差 \(\sigma\)、希望检测差异 \(\Delta\)，双侧检验可粗略写成每组：

\[ n\approx \frac{2\sigma^2(z_{1-\alpha/2}+z_{1-\beta})^2}{\Delta^2} \]

从公式能直接看到：

\[ n\propto\frac{\sigma^2}{\Delta^2} \]

希望检测的效应缩小一半，样本量约变为四倍。

若目标是让比例 95% 区间半宽不超过 \(E\)：

\[ n\approx\frac{z_{0.975}^2p(1-p)}{E^2} \]

\(p\) 未知时用 \(0.5\) 最保守。若从有限总体抽取较大比例、预计有无回答、采用整群抽样，还要分别做有限总体修正、膨胀无回答率和设计效应。

例如目标有效样本量 \(n_0\)，预计回答率 \(r\)：

\[ n_{\text{邀请}}\approx\frac{n_0}{r} \]

每群平均 \(m\) 个单位、群内相关 \(\rho\)：

\[ \operatorname{DEFF}\approx1+(m-1)\rho \]

个体随机设计需要 \(n_0\) 时，粗略需要：

\[ n_{\text{cluster}}\approx n_0\times\operatorname{DEFF} \]

群数比群内人数更关键。只有很少的群，即使总人数很多，群级效应仍难估准。

历史数据给出的 \(\sigma\)、相关系数和基线比例本身也有不确定性。稳妥做法是：

固定样本量检验假设只看一次。反复查看并在显著时停止会抬高假阳性率。需要提前选：

序贯设计可以提前成功或因无望而停止，但规则必须在看结果前写好。

把已观察效应代回功效公式得到 post hoc power，它几乎只是 p 值的单调变换：显著结果功效高，不显著结果功效低。它不能区分“真无效”与“样本不足”。

研究后应看：

样本量计算不是为一个数字找公式；它是把研究值得检测什么、愿意承担哪类错误提前写清。