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组间比较:独立、配对和比例不能混着算

“A 组是否优于 B 组”在统计上不是一种题。先判断观测如何配对、结局是什么类型,再决定估计量和标准误。

第一问永远是数据结构

flowchart TD
    A[比较两组] --> B{同一对象或天然配对?}
    B -->|是| C[分析对象内差值]
    B -->|否| D{结局类型}
    D -->|连续| E[独立均值差]
    D -->|二元| F[风险差 / 风险比 / Odds Ratio]
    D -->|计数或时间| G[相应 GLM / 生存模型]

两个独立均值:默认 Welch t

估计目标:

\[ \Delta=\mu_1-\mu_2,\qquad \hat\Delta=\bar x_1-\bar x_2 \]

标准误:

\[ \operatorname{SE}(\hat\Delta) =\sqrt{\frac{s_1^2}{n_1}+\frac{s_2^2}{n_2}} \]

Welch 方法不要求两组方差相等,样本量不平衡时尤其重要。不要先做一个低功效的方差齐性检验,再根据其 p 值切换方法。

两组观测必须彼此独立。若一个用户贡献多行、用户位于同一门店或班级,普通标准误会过小。

配对比较:先算每对差值

设:

\[ d_i=x_{i,A}-x_{i,B} \]

问题转成检验 \(E(D)=0\)。标准误为 \(s_d/\sqrt n\)。配对消除了稳定的个体差异,通常提高精度。

配对是否有价值取决于对内相关。把配对数据当独立会丢信息;把不相关对象强行配对则没有理论依据。

二元结局至少有三种效应尺度

设处理组风险 \(p_1\),对照组风险 \(p_0\)

风险差:

\[ RD=p_1-p_0 \]

风险比:

\[ RR=\frac{p_1}{p_0} \]

优势比:

\[ OR=\frac{p_1/(1-p_1)}{p_0/(1-p_0)} \]

当结局少见时 OR 近似 RR;结局常见时 OR 会比 RR 更远离 1,不能把二者混讲。

例:转化率从 10% 到 15%:

\[ RD=5\text{ 个百分点},\quad RR=1.5,\quad OR\approx1.59 \]

三者都对,但回答不同问题。实际决策通常还关心 number needed to treat:

\[ NNT=\frac{1}{|RD|} \]

2×2 表把原始计数保留下来

结局有 结局无
处理组 \(a\) \(b\)
对照组 \(c\) \(d\)
\[ \widehat{OR}=\frac{ad}{bc} \]

样本足够时可用比例 z 检验或卡方检验;期望格数很小时用 Fisher 精确检验。Fisher 的“精确”是指零假设下概率计算精确,不代表研究设计没有偏差。

相对变化容易夸张,绝对变化不能省

从 1% 提高到 2% 可以说“增长 100%”,也可以说“增加 1 个百分点”。前者突出相对规模,后者对应每百人多 1 人。完整报告应同时给:

  • 各组原始分母和事件数
  • 各组比例
  • 绝对差与区间
  • 相对效应与区间

基线不平衡时不要比较各自前后 p 值

“处理组前后显著、对照组前后不显著”不代表两组变化显著不同。应直接检验组别与时间的交互,或比较变化量:

\[ (\bar x_{1,\text{后}}-\bar x_{1,\text{前}}) - (\bar x_{0,\text{后}}-\bar x_{0,\text{前}}) \]

随机实验有连续基线测量时,常用 ANCOVA:

\[ Y_{\text{后}}=\beta_0+\beta_1T+\beta_2Y_{\text{前}}+\varepsilon \]

它通常比直接比较变化量更精确。

比较前写清 estimand

同一句“处理效果”可能指:

  • 所有随机分组对象的 intention-to-treat effect
  • 实际接受处理者的 per-protocol effect
  • 全体人群的平均效应
  • 某类用户的条件效应
  • 风险差、风险比或 odds ratio

数据分析方法不能替你选择目标。先写一句完整的 estimand,再计算。

两组比较的难点不在 t 还是 z,而在谁和谁可比、观测是否独立、效应该落在哪个尺度上。